最快年底上市！全球首款居家注射的阿尔茨海默病靶向药来了
据统计，我国现有AD患者大约1100万。随着仑卡奈单抗、多奈单抗等靶向创新药相继获批上市，AD家庭看到了新希望。
阿尔茨海默病（英文简称AD），俗称“老年痴呆”，是一种严重威胁生命健康的重大神经退行性疾病。作为“病因不清、难以逆转”的世界级难题，患者的记忆如同被虫子逐渐吞噬；加之患病后部分患者喜欢独自走动，走失风险大大增加。
然而，比防走失更棘手的，是日常生活照料。家属普遍反映，当AD进展到中重度阶段，家庭照护压力会成倍增长。
据统计，我国现有AD患者大约1100万。传统治疗主要依赖多奈哌齐、利斯的明、盐酸美金刚等药物，仅能暂时缓解部分认知症状，无法逆转或从根本上阻止疾病进展。
随着仑卡奈单抗、多奈单抗等靶向创新药相继在中国获批上市，AD家庭看到了新希望。近日，仑卡奈单抗推出全新的居家治疗方案。
39深呼吸从国家药品监督管理局网站最新获悉，仑卡奈单抗皮下自动注射笔获批，用于早期阿尔茨海默病的初始治疗。这是国内首个可实现居家给药的抗淀粉样蛋白疗法。继7月该注射笔在美国获批后，中国成为全球第二个获批该注射笔使用的国家，预计将在2026年年底或2027年初正式上市。
全球首款居家治疗药物，仅限用于早期AD
仑卡奈单抗是一种抗β-淀粉样蛋白（Aβ）药物，通过清除大脑中的Aβ蛋白斑块，逆转AD的病理进展，其核心价值在于延缓早期患者的认知功能衰退速度。
根据2022年底发表于NEJM的全球III期临床试验（Clarity AD）数据，与安慰剂组相比，仑卡奈单抗治疗18个月后，患者认知和记忆功能下降速度减缓了27%。
作为近20年来全球首个获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的AD新药，仑卡奈单抗于2024年初获得我国国家药监局批准，用于治疗由AD引起的轻度认知障碍和AD轻度痴呆。在整个AD患者群体中，这部分患者约占总数的30%。同年6月，仑卡奈单抗在国家神经疾病医学中心（复旦大学附属华山医院）开出首方。
据卫材公开信息，一瓶200mg（2ml）的仑卡奈单抗在中国大陆定价为2508元。一名体重60kg的患者，治疗一年所需费用约为18万元。目前尚未纳入医保，对普通工薪家庭而言经济负担巨大。
2025年12月，仑卡奈单抗率先被纳入国家首批《商业健康保险创新药目录》，北京、广州、南宁、吉林、淄博等多地惠民保也已将其纳入报销范围，推动惠民保和商业报销多重覆盖，回应“有药可治、有钱长治”的诉求。据了解，本次新获批的皮下自动注射笔，厂家暂未对外公布国内定价。
◎ 破解阿尔茨海默病治疗困境亟需创新药。/ 图：锐景视觉
此前，国内患者使用仑卡奈单抗必须定期到医院注射。皮下自动注射笔获批后，患者既可以继续在医院静脉输液，也可以选择在家自行注射，两种方案之间还可互相切换。
公开资料显示，皮下剂型给药方案为每周1次，总剂量500毫克，分两次注射，单次注射仅约15秒即可完成，临床疗效与静脉输注剂型相当。这种居家给药方式大大方便了患者和照护者，减少了频繁跑门诊的奔波，也省去了输液费用、交通往返等直接开销，外出、旅行也更灵活，能够降低长期坚持治疗的现实阻碍。
医生提醒，该药物属于处方类创新生物药，是否适合使用、选择何种给药方式，必须经过完整的专业评估，不可自行购买使用。仑卡奈单抗仅限用于“早期阿尔茨海默病”，也就是AD导致的轻度认知障碍、轻度痴呆阶段，暂无临床数据表明中重度AD患者可从中获益。
此外，作为AD对因治疗药物，仑卡奈单抗虽然能够清除脑内淀粉样蛋白病理改变，但无法逆转已经发生的脑损伤，不能彻底治愈AD。
中晚期AD无药可用，寻求手术与聚焦超声
对于占多数的中晚期AD，目前依然缺乏有效治疗方法，许多患者家庭不得不寻求其他途径。其中，“颈深淋巴管/结—静脉吻合术”（LVA手术）备受关注。
LVA手术并非一项新技术，它通过显微外科手段，将颈部深层淋巴管或淋巴结与邻近静脉进行吻合，起初主要用于治疗顽固性淋巴水肿。浙江省人民医院手外科原主任谢庆平教授团队，最早将其应用于治疗AD。此后，上百家医院竞相开展，随之出现乱象丛生、医疗质量参差不齐等问题，已接受手术的患者家属对疗效褒贬不一。
在一片争议声中，国家卫健委果断叫停LVA手术用于治疗AD，仅保留临床研究通道。目前，广东、上海、郑州等地区已有部分医院获批开展相关临床研究，符合入选标准的患者有望通过参与临床研究获得LVA手术治疗。
南方医科大学珠江医院功能神经外科郭燕舞教授在2026珠江神经医学大会上表示，医院开展的十几例LVA手术研究发现，该技术虽然聚焦于淋巴引流但疗效不明确。“短期内将淋巴管与血管吻合，淋巴可以流入血液；但远期看，尚无手段证明吻合口能够始终保持通畅。如果远期不通畅，疗效就无法持久。”
问及患者能否借助二次甚至多次手术来获得长期疗效，郭燕舞摇头否认：“手术本身是有创的，多次手术并不现实。血管吻合搭桥做了一次之后，再想找到原部位进行二次吻合基本不可能。”
国际学界对LVA手术治疗AD的证据强度也始终存在争议。专家提醒，此前关于LVA手术有效的报道多为短期观察，症状暂时缓解可能与手术应激反应有关，缺乏长期、充分的神经功能改善证据。手术稍有不当就可能导致出血、感染等严重并发症，甚至可能加重部分患者的认知障碍。
◎ 给AD患者做LVA手术。/ 图：39健康网资料
包括郭燕舞在内的神经外科专家，一直在寻找AD的无创治疗方式，逐渐把目光锁定在聚焦超声技术。
所谓聚焦超声，俗称“磁波刀”，是一种将多束低能量超声波在体内特定靶点汇聚，形成高强度、高精度能量焦区的神经调节技术。治疗时，患者需佩戴装有上千个微型“换能器”的头盔，在磁共振实时引导下，每束超声波可穿透头皮、颅骨，最终精准聚焦于大脑深部预设靶点。其安全性已在全球临床实践中得到验证：聚焦超声的能量可通过参数精细调节，从而避免对周围健康脑组织造成损伤。
郭燕舞介绍，以经颅聚焦超声为代表的非侵入性脑机接口技术，通过精准激活淋巴引流功能，可有效促进有毒蛋白排泄、改善患者认知障碍。“团队已为一名AD患者使用聚焦超声进行脑机接口治疗，相关症状有明显好转。更重要的是，该治疗是无创的，可以反复进行，对患者非常安全。”
据“一条”报道，上海瑞金医院神经外科主任孙伯民在去年启动了一项有关AD聚焦超声临床研究。首批入组的7位中重度患者，效果令人惊喜：其中两位重度患者，术后第二天就有了变化，虽然这种改善后来有所减退；但其余5位患者均有不同程度的好转，总体来看，平均改善率可达50%左右。
未来随着更多患者的参与和技术的不断优化，聚焦超声有望成为AD治疗的一条新路径。但就目前而言，这项技术在AD领域仍处在探索阶段。
至于LVA手术，其改善AD临床症状的有效性与安全性有待积累高质量的循证医学证据。
由于AD患者基数大，不仅对新药的需求量将越来越大，还需要持续创新支付手段与商保覆盖打通“长期用药最后一公里”。